CRISPR tient sa promesse : deux ans après, les patients traités restent guéris
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Les données de suivi à 24 mois de Casgevy — la thérapie génique CRISPR de Vertex et CRISPR Therapeutics — sont publiées dans le New England Journal of Medicine. Résultat sans équivoque : 97,5 % des patients traités pour la drépanocytose sont en rémission complète (51/52), sans crise vaso-occlusive depuis leur traitement. Pour la β-thalassémie sévère, 93 % ne nécessitent plus de transfusions sanguines. Casgevy modifie les cellules souches hématopoïétiques hors du corps via Cas9 pour réactiver l'hémoglobine fœtale — une seule administration à vie. Ces résultats à deux ans confirment que CRISPR n'est plus une promesse mais une médecine établie. Plus de 120 entreprises développent des thérapies CRISPR en phase clinique pour des maladies cardiovasculaires, neurodégénératives et oncologiques.
Pourquoi c'est important
Les données Casgevy à 24 mois sont le signal d'approbation que l'ensemble du secteur thérapie génique attendait. Si la durabilité se confirme à 5 ans, le coût de 2,2 millions par traitement devient économiquement défendable face à une vie de soins palliatifs. Pour la médecine, c'est la confirmation qu'on peut corriger l'ADN de cellules souches humaines de façon permanente et sûre. Le chemin vers des thérapies CRISPR contre le cancer, la maladie de Huntington, ou même certaines formes d'Alzheimer devient cliniquement tracé.
Sources : New England Journal of Medicine · Vertex Pharmaceuticals · CRISPR Therapeutics · FierceBiotech